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全球首个且唯一的MPS I 酶替代疗法，注射用拉罗尼酶浓溶液在华获批
发布日期：2020/6/11 13:45:44
6月3日，国家药监局发布消息，近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准Genzyme公司的注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名艾而赞/Aldurazyme）上市，用于黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
黏多糖贮积症I型（MPSI）是一种常染色体隐性遗传的罕见病，由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起，可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积，进而危及生命。本次批准的药品作为此类患者的一种酶替代疗法，已被列入第二批临床急需境外上市药品目录。且值得提及的是注射用拉罗尼酶浓溶液为全球首个且唯一的MPSI酶替代疗法。
拉罗尼酶最早由BioMarin研发，用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型患者，该公司致力于罕见病药物的开发领域。
2003年，拉罗尼酶(laronidase)经FDA批准在美国上市，成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物，并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的黏多糖贮积症I（MPSI）的患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者，包括了赫尔利综合征，粘脂沉积症Ⅰ型，脂肪软骨营养障碍等。
BioMarin被赛诺菲收购之后，后者获得了前者的罕见病药物管线。截至目前，拉罗尼酶已经在欧洲及日本等的全球多个国家获得了上市许可。
2019年3月，国家药品监管局药品审评中心发布了第二批《临床急需境外新药名单》，公示了30个境外已上市的临床急需境外新药名单，主要为罕见病药物，其中包括了赛诺菲旗下的这款注射用拉罗尼酶浓溶液。
2019年6月，赛诺菲于递交了注射用拉罗尼酶浓溶液在我国的上市申请，时隔一年，正式在华获批上市，给中国患者带来希望。
自临床急需境外上市药品目录发布以来，国家药监局已经批准了30余个品种进口注册。下一步，国家药监局将继续贯彻落实深化药品审评审批制度改革的有关要求，不断加快临床急需药品在我国上市，更好地满足人民群众用药需求。
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